司美替尼在中国获批,治疗I型神经纤维瘤病患儿-环球信息
5月8日,阿斯利康宣布,硫酸氢司美替尼胶囊(商品名:科赛优®)在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症
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5月8日,阿斯利康宣布,硫酸氢司美替尼胶囊(商品名:科赛优®)在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。临床试验结果表明,司美替尼作为一种口服激酶抑制剂,可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。
中山大学肿瘤防治中心教授、神经外科创科主任陈忠平介绍:“I型神经纤维瘤病是一种罕见的常染色体显性遗传病,其中约一半患者可能为丛状神经纤维瘤,会引起疼痛、神经功能障碍、骨骼畸形,严重时可危及生命。由于大多数患者不可手术,或手术风险大且复发率高,I型神经纤维瘤病的药物治疗需求非常迫切。作为中国首个且目前唯一获批的I型神经纤维瘤病治疗药物,司美替尼MEK靶向抑制的创新机制可以帮助控制瘤体体积,延缓疾病进展,是I型神经纤维瘤病药物治疗从0到1的突破。”
上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示:“作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病,I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知,但由于症状是逐渐出现并且非常复杂,患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。司美替尼的获批不仅为患儿提供了改变生命轨迹的治疗选择,也促进I型神经纤维瘤病的诊疗理念发生了转变。”
“由于在儿童及青少年期丛状神经纤维瘤进行性快速增长,会对I型神经纤维瘤病患儿身心健康和日常生活带来严重挑战,因此早期干预至关重要”,上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科主任袁晓军谈到,“司美替尼的出现不但让无法进行手术的患者得到治疗,还能减少瘤体体积,帮助患者减轻心理负担及社会压力”。
司美替尼可阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)。在I型神经纤维瘤病中,这些酶过度活跃,导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶,司美替尼可减缓病情。司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获得批准,并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。
参考文献:
①Koselugo (selumetinib) Chinese prescribing information; 2023.
②Gross AM, et al. Selumetinib in children with inoperable plexiform neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735.
责编:齐钰
校对:陈龙飞
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